Lo studio ACTiON di Ananda Pharma entra in fase 2 dopo la prima somministrazione a un paziente nel Regno Unito

Lo studio ACTiON porta MRX1 in fase 2

Lo studio ACTiON è guidato dalla professoressa Marie Fallon presso l'Università di Edimburgo, in Scozia. Ha ricevuto un finanziamento di Valutazione dell'efficacia e del meccanismo (EME) dall'Istituto nazionale per la ricerca sanitaria e assistenziale (NIHR) del Regno Unito, un finanziamento non diluitivo che prevede una revisione scientifica indipendente prima dell'approvazione. Un rapporto separato sullo studio britannico di CBD identifica inoltre ACTiON come uno studio di fase 2 che valuta MRX1 nella neuropatia indotta dalla chemioterapia.

Ananda Pharma ha prodotto il prodotto sperimentale MRX1 nel 2025 e lo ha consegnato alla farmacia centrale dell'Università di Edimburgo il 6 June 2026. Il primo paziente ha iniziato a ricevere MRX1 circa una settimana dopo, secondo il resoconto dell'azienda sul programma. L'annuncio della prima dose segna quindi l'inizio del trattamento dei pazienti nello studio, non la pubblicazione di un risultato di efficacia.

Perché la neuropatia indotta dalla chemioterapia resta un problema serio

CIPN è un danno ai nervi causato dalla chemioterapia. La condizione può provocare intorpidimento persistente, formicolio e dolore a mani e piedi, e i sintomi possono continuare a lungo dopo la fine della chemioterapia. Il resoconto di origine la descrive come una complicanza debilitante per la quale al momento non esistono terapie efficaci.

La sua importanza clinica va oltre i sintomi stessi. Quando la neuropatia diventa grave, gli oncologi possono dover ridurre la dose di chemioterapia del paziente o interrompere il trattamento prima del completamento del ciclo previsto. Questo crea un difficile equilibrio tra la gestione del danno legato al trattamento e il mantenimento della terapia oncologica, con la fonte che osserva come le modifiche della dose possano aumentare il rischio di morte o prolungare la durata del trattamento.

Quel peso è il motivo per cui lo studio ACTiON conta come domanda di ricerca. Non sta testando l'uso della Cannabis in generale, ma una formulazione orale definita, sviluppata dall'azienda, in una specifica condizione legata alla chemioterapia. Lo scopo dello studio è determinare se MRX1 possa fornire evidenze di beneficio nella CIPN, continuando al tempo stesso a definirne sicurezza e profilo clinico.

• La CIPN può comportare intorpidimento, formicolio e dolore a mani e piedi.
• I sintomi possono persistere dopo la fine della chemioterapia.
• La neuropatia grave può portare gli oncologi a ridurre o sospendere il dosaggio della chemioterapia.
• La condizione è descritta come un importante bisogno terapeutico insoddisfatto nell'assistenza di supporto oncologica.

Cosa si sa di MRX1 prima dello studio di fase 2

MRX1 è la soluzione orale proprietaria di Ananda Pharma a base di CBD. La sua formulazione è descritta come in attesa di brevetto, e il prodotto è stato fabbricato specificamente per essere usato come prodotto sperimentale nel programma ACTiON. La via orale fa parte della formulazione in studio, non è una raccomandazione a trattare autonomamente i sintomi legati alla chemioterapia.

Ananda ha completato all'inizio del 2026 uno studio farmacocinetico di fase 1 su MRX1. L'azienda ha riferito un profilo di sicurezza pulito su 20 partecipanti, e questo dato ha sostenuto il passaggio alla fase 2. I risultati farmacocinetici e di sicurezza iniziali possono aiutare un programma ad andare avanti, ma non stabiliscono che un trattamento sia efficace per la CIPN. Questa domanda resta affidata allo studio in fase più avanzata.

La distinzione è importante in un settore in cui la parola CBD può riferirsi a prodotti e contesti di ricerca molto diversi. La scheda di Cannabivo CBD come farmaco: dosi reali, effetti e rischi offre un contesto più ampio sul perché una formulazione sperimentale regolamentata non debba essere considerata intercambiabile con i normali prodotti CBD di largo consumo.

«Questo è un lavoro di riferimento e per noi è un onore farne parte.»

Melissa Sturgess, amministratrice delegata di Ananda Pharma

Perché il grant NIHR ha peso nel Regno Unito

Il coinvolgimento di NIHR conferisce allo studio ACTiON un peso che va oltre il finanziamento in sé. Il finanziamento EME è non diluitivo, nel senso che non richiede alla società di cedere quote, ma la fonte attribuisce particolare importanza al processo di revisione del finanziamento. Prima dell'approvazione avviene una valutazione scientifica indipendente, e il sostegno dell'agenzia segnala che la domanda di ricerca ha superato la revisione tra pari ed è considerata giustificata dal punto di vista medico.

Questo non trasforma MRX1 in un trattamento approvato, e non prevede il risultato finale del trial. Distingue però ACTiON da un primo esperimento commerciale che opera senza il sostegno della ricerca pubblica. Lo studio si svolge all'interno di un quadro di ricerca del Regno Unito che ha giudicato la domanda sufficientemente solida e importante da meritare un finanziamento EME.

Per pazienti e clinici, la questione pratica resta se il trial possa produrre prove affidabili sulla CIPN. La prima dose va quindi compresa soprattutto come il passaggio dal lavoro preparatorio e dai primi test di sicurezza alla fase successiva di raccolta delle evidenze.

Il ruolo del finanziamento può essere riassunto in tre modi:

• Fornisce un sostegno non diluitivo al programma ACTiON.
• Sottopone la proposta di ricerca a una valutazione scientifica indipendente prima dell'approvazione.
• Indica che la domanda di ricerca sulla CIPN ha superato la revisione tra pari ed è stata considerata giustificata dal punto di vista medico.

ACTiON fa parte di una strategia più mirata sul dolore

Il traguardo di ACTiON riflette anche un cambiamento nella strategia aziendale e di ricerca di Ananda Pharma. Nel corso dell'anno precedente la società ha accelerato una svolta dopo essere uscita da uno studio sull'epilessia finanziato da NIHR e aver lasciato i mercati pubblici. Ha quindi concentrato il capitale su MRX1 e sulla sua linea di sviluppo nel dolore.

Ananda ha ora due programmi attivi di fase 2 in corso contemporaneamente. ACTiON si concentra sulla neuropatia periferica indotta dalla chemioterapia, mentre ENDOCAN valuta MRX1 nel dolore associato all'endometriosi. I due studi affrontano indicazioni diverse, ma utilizzano la stessa formulazione sperimentale e offrono all'azienda due occasioni per sviluppare evidenze su MRX1 nelle condizioni legate al dolore.

La fonte afferma che entrambi i programmi sono ora in corso, creando la possibilità che i risultati di fase 2 di due indicazioni separate emergano in un arco di tempo simile. Non vengono forniti risultati né date di pubblicazione, quindi il significato di questo sviluppo parallelo resta prospettico e non dimostrabile.

La prossima domanda è se le evidenze reggeranno

La somministrazione della prima dose offre ad ACTiON un chiaro traguardo operativo, ma la prova centrale deve ancora arrivare. Lo studio dovrà mostrare se MRX1 possa affrontare i sintomi e il carico di trattamento associati alla CIPN in modo clinicamente significativo e supportato dalle evidenze del trial.

A questo punto, i fatti più solidi sono l'ambientazione nel Regno Unito, lo status sostenuto da NIHR, il passaggio alla fase 2 e la conclusione del precedente lavoro farmacocinetico. Il profilo di sicurezza di fase 1 riportato su 20 partecipanti sostiene la prosecuzione, mentre la prima dose conferma che la fase successiva è iniziata. Nessuno dei due elementi risponde da solo alla questione dell'efficacia.